Spinal Muskuler Atrofi (SMA) hastalığıyla ilgili Sağlık Bakanı Fahrettin Koca “Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır” dese de aileler, Zolgensma ilacına ulaşmak için çabalarına devam ediyorlar. Hem 2,1 milyon dolarlık ilacı karşılayabilmek zor hem de zamanla yarışıyorlar.
SMA hastalığı nedir, tedavisinde hangi tip ilaçlar kullanılıyor?
SMA hastalığıyla ilgili sosyal medyada kampanya başlatılmış, birçok kişi Milli Piyango tarafından satılmayan ve ikramiye çıkan üç çeyreek biletin 75 milyon liralık tutarının Türkiye Varlık Fonu’na değil, hasta çocuklar için aktarılmasını talep etmişti.
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca ise kampanyanın ardından açıklama yaptı ve “SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir” dedi. Bakan Koca açıklamasına şöyle devam etti:
“Hele hastamız bir çocuksa bu, tüm öncelikleri en yüksek seviyede hak etmektedir. Her bir evladımızın sıhhati ve canı en kutsal emanetimizdir. Milletçe en hassas olduğumuz konulardan biri evlatlarımızdır. Hastalıkların tedavisi ise sosyal medyadan sahte kahramanlıklar sergileyerek değil, bilimin gösterdiği yolu takip ederek gerçekleştirilir. SMA hastası çocuklarımız için de devletimiz tüm imkanlarını kullanarak tedavilerini sağlamaktadır. Bu konunun suistimal edilmesi asla kabul edilemez.”
Koca, bakanlık bünyesinde bu çocukların tedavisinin planlandığına, alanında uzman ve SMA tedavisinde tecrübeli bilim insanlarından oluşan bilimsel bir kurul bulunduğuna dikkat çekerken çocukların tedavisi konusunda en güncel yöntemlerin bu kurulca değerlendirilerek en hızlı biçimde uygulamaya geçirildiğini belirtti. Koca ayrıca, bu konuda mali koşulların gündemlerinde olmadığını da vurguladı.
Koca’nın ardından bir açıklama da Aile, Çalışma ve Sosyal Hizmetler Bakanı Zehra Zümrüt Selçuk‘tan geldi. Selçuk, konuyla ilgili olarak “Sağlık bilim kurullarındaki bilim insanlarınca tedavi için uygun, yerinde ve güvenli bulunan 8 bin 920 ilaç için yılda 40 milyar TL’yi aşkın kaynak ayırıyoruz” dedi.
SMA hastalığı nedir?
Spinal Musküler Atrofi (SMA) nadir görülen bir kas hastalığı. Omurilikte bulunan motor sinir hücrelerinin kaybından ötürü ortaya çıkan, kas kaybına ve kas zayıflığına neden olan hastalık.
Hastalarda SMN1 ve SMN2 genleri yeterli protein üretemiyor ve vücuttaki motor sinir hücreleri beslenemiyor. Bunun sonucunda da kaslar görevini yapamaz hale geliyor. SMA hastalığının dünyada görülme sıklığı 10 binde birken Türkiye’de görülme sıklığı 6 binde bir.
Medyascope'un haftalık e-bülteni
Andaç'a abone olun
Editörlerimizin derlediği öngörüler, analizler, Türkiye’yi ve dünyayı şekillendiren haberler, Medyascope’un e-bülteni Andaç‘la her çarşamba mail kutunuzda.
Hastalıkta önemli olan bir diğer olgu ise yaş. Ne kadar erken yaşta ortaya çıkarsa hastalığın seyri de bir o kadar ağırlaşıyor. SMA nedeniyle dünya genelinde bebek ölümleri yaşanabiliyor, bunun yanı sıra sık görülen belirtileri solunum sıkıntısı, kasları kontrol edememe, yutma, emme gibi temel işlevlerin bozulması, kol, bacak hareketlerinin yapılamaması.
SMA, 2016 yılına kadar tedavisi yapılamayan bir hastalıktı ancak 2016’da Spinraza ilacının çıkmasıyla durum değişti.
Üç tip ilaç var
SMA’nın tedavisi için geliştirilen ve onay alan üç ilaç var. Türkiye’de kullanılan Spinraza, SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyor. Spinraza, SMN adlı protein üretimini artırmayı, böylece motor nöron ölümlerinin geciktirilmesini hedefliyor.
Spinraza, Türkiye’de SMA’ya yönelik uygulanan tek ilaç. Ancak aileler, belli aralıklarla hayat boyu uygulanması gereken bu ilacın yetersiz olduğu ve yan etkileri bakımından zorlu olduğu görüşünde.
Zolgensma, dünyanın en pahalı ilacı
Spinraza’nın yanı sıra Zolgensma ve Risdiplam adlı ilaçlar da bulunuyor. Ailelerin kampanya düzenlemelerinin sebebi ise Zolgensma adı verilen, gen tedavisi uygulanan, tek seferde çözüme kavuşturan ilaca erişim isteği. Bu ilaç Avrupa Birliği, ABD ve Japonya’daki otoriteler tarafından geçici kabul onayı aldı ve buralarda uygulanıyor.
Zolgensma, 2019’da Novartis tarafından piyasaya sunulmuştu ve 2,1 milyon dolarlık değeriyle dünyanın en pahalı ilacı olmuştu. Zolgensma bir gen tedavisi, tek sefer uygulanan ilaçla hastalarda çalışmayan SMN1 geni, çalışan versiyonuyla değiştiriliyor.
Risdiplam: Şurup olan tek ilaç, her yaşta deneniyor
Roche ilaç şirketi de geçen sene Risdiplam adlı ilacı duyurdu. Bu ilaç ise diğerlerinden farklı olarak ağız yoluyla, Spinraza gibi her gün alınıyor. Önemli bir özelliği de diğer ilaçlardan farklı olarak tüm yaşlar için denemelerini devam ettirmesi.
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, geçen ağustos ayında yaptığı bir açıklamada bu ilaçla ilgili şunları söylemişti: “Son dönemde ruhsatlandırılan, oral yoldan alınan bir ilacın geliştiğini ve onay aldığını, bununla ilgili hem Maliye hem SGK hem de bizim devrede olduğumuzu söylemek istiyorum. Biz de bu ilaca ulaşmaktayız.”
Hangi ilaç daha etkili?
Üç ilacın da klinik deneyleri devam ediyor. Bu sebeple kesin olarak bir etkililik karşılaştırması yapmak olanaksız. Amerika Nöroloji Akademisi’ne göre ilaçların etkililik karşılaştırması ise şöyle: Spinraza yüzde 61, Risdiplam yüzde 88 ve Zolgensma yüzde 95. ABD’de bu ilaç, iki yaşına kadar olan çocuklarda uygulanırken Avrupa’da uygulanması için çocuğun belli bir kilonun altında olması şart. Bu yüzden aileler, hem maddi yükü karşılamaya çalışırken hem de zamanla yarışıyor.
Bakan Koca, Zolgensma için “Tedavi üstünlüğüne dair kanıt bulunmamaktadır” dese de ilaç, 22 Aralık’ta Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından yurtdışı ilaç listesine en üst sıradan eklenmişti.
