Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK), 8 Şubat 2021’de Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığının tedavisinde kullanılan Spinraza ilacına ilişkin yeni bir tebliğ yayımladı. Tebliğ ile, Spinraza’nın SGK tarafından karşılanması için aranan tüm kriterler kaldırıldı. Bu kararı, çocuk nörologları, SMA hastası çocukların aileleri ve SMA hastalığıyla mücadele dernekleriyle konuştuk.
SMA hastalığının tedavisi için geliştirilen ve onay alan üç ilaç var. Türkiye’de sadece Spinraza, SGK tarafından karşılanıyor. Son yayımlanan tebliğ ile tüm hastalar için SGK kapsamına alınan Spinraza, tebliğden önce, sadece ilk dört doz için karşılanıyor, beşinci dozun SGK tarafından karşılanması için tedavide belli bir gelişme şart koşuluyordu.
Tedavide kullanılan ilaçlar
SMA hastalığının tedavisinde, Spinraza’nın yanı sıra Zolgensma ve Risdiplam adlı ilaçlar da bulunuyor. Pekçok ailelenin ilaç giderleri için kampanya düzenlemelerinin sebebi ise Zolgensma adı verilen, gen tedavisinde kullanılan ve hastalığı tek seferde çözüme kavuşturan ilaca erişebilmek
Zolgensma, 2019’da Novartis adlı ilaç firması tarafından piyasaya sunuldu ve 2,1 milyon dolarlık değeriyle dünyanın en pahalı ilacı oldu.
Roche ilaç şirketi tarafından geliştirilen Risdiplam adlı ilaç ise diğerlerinden farklı olarak ağız yoluyla ve her gün kullanılıyor. Ayrıca Risdiplam diğer ilaçlardan farklı olarak tüm yaşlarda kullanımı için denemeleri sürüyor.
Doktorlar ilaçlarla ilgili ne diyor?
Yeditepe Üniversitesi Öğretim Üyesi Prof. Dr. Haluk Aydın Topaloğlu, ilaçlardan daha önemli olan konunun hastalığa erken tanı koyulması olduğunu vurgulayarak, Türkiye’de erken tanı sisteminin geliştirilmesi gerektiğini belirtti:
“Önemli olan bu çocukların erken tanı alması. Geciktiği zaman ne Zolgensma’nın faydası var ne diğer ilaçların. Dün bir hasta gördüm. Gen testi istenmiş ama aradan dört ay geçmesine rağmen sonuç yoktu. Teknik olarak test pazartesi günü verilirse çarşamba akşamı veya perşembe sabahı sonucunun çıkması lazım. Dört ay bekler mi? Dört ay içinde bütün hastalık yerleşiyor ve geri dönülmez bir hal alıyor. Daha bebek doğar doğmaz üç ay içinde tedavinin bitmesi gerekiyor, başlamış değil. Ondan sonrası geç. Türkiye’de erken teşhisin daha iyi yapılması gerekiyor. Olanaklar var ama organizasyon eksikliği var. İlaca ailelerle beraber karar vermemiz gerekiyor. Biri senede üç defa hayat boyu, diğeri bir defada yapılıyor. Hiçbir hekim ‘Şu ilacı tercih etmeliyiz’ diyemez.”
Eskişehir Osmangazi Üniversitesi Öğretim Üyesi Prof. Dr. Kürşat Bora Çarman ise, ilaçlarla ilgili yorum yapmanın doğru olmayacağını belirtti.
Medyascope'un haftalık e-bülteni
Andaç'a abone olun
Editörlerimizin derlediği öngörüler, analizler, Türkiye’yi ve dünyayı şekillendiren haberler, Medyascope’un e-bülteni Andaç‘la her çarşamba mail kutunuzda.
Sağlık Bakanlığı’nın aldığı karar kampanyaları durdurmadı
SMA hastası Ebrar Karaca’nın annesi Sümeyra Karaca, çocuklarının tek seferlik bir tedaviyle sağlığına kavuşmasını istedikleri için kampanya düzenlediklerini belirterek, “Ülkemizden 90-95 tane çocuk gitmiş, o tedaviyi almış. Hepsinde etkisi oldu, hepsi faydasını gördü. Görmemiş olsalardı biz kampanya düzenlemezdik” dedi.
Karaca, Sağlık Bakanlığı’nın aldığı kararla ilgili çıkan haberlerde “SMA ilaçları SGK kapsamına alındı” başlığının kullanılmasının tüm ilaçların ödeme kapsamına alındığı yönünde bir izlenim oluşturduğunu, be nedenle kampanyalarının yavaşladığını vurguladı:
“Türkiye’deki Sağlık Bakanlığı’nın onayladığı ilacı kullanıyoruz. Ancak tek seferlik gen tedavisi için kampanya düzenliyoruz. En son alınan karardan sonra ‘SMA hastalarının ilaçları SGK kapsamına alınmıştır’ şeklindeki başlıklardan dolayı kampanyada bir duraksama, yavaşlama oldu.”
“Tüm ilaçların ödeme kapsamına alınmasını istiyoruz”
SMA Benimle Yürü Derneği Genel Koordinatörü Ebru Şahin ise tüm ilaçların SGK kapsamına alınmasını istediklerini söyledi:
“Bizim isteğimiz, üç ilacın da olup doktor ve ailenin ortak karar verip hangi ilacın kişi için daha uygun olduğuna karar verilmesi ve o ilacın uygulanması. Ama şu an iki ilaç yok, sadece Spinraza var. Şu an ülkemizde uygulanan en geniş kapsamlı ilaç Zolgensma, daha küçük yaşlardaki hastalara uygulanıyor genelde. Zolgensma tek seferde uygulandığı için aileler, onu alıp tek seferde hastalığı durdurmak istiyorlar ama Spinraza’yı ömür boyu kullanmaları gerekiyor.”
SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği Yönetim Kurulu Başkan Yardımcısı ve aynı zamanda SMA hastası bir oğlu bulunan Ece Soyer Deniz de üç ilacın ödeme kapsamına alınması gerektiğini belirterek, “Bizim talebimiz, SMA hastalığının tedavisinde kullanılan üç ilacın da Türkiye’de SGK kapsamına alınması. Hekimler, farklı hastalar için farklı tedavi yöntemleri önerebilir” diye konuştu.
SMA nedir?
SMA, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı, otozomal ve resesif bir hastalık. Taşıyıcılık oranı toplumda yüzde iki. Doğumlarda ortaya çıkma olasılığı dünya çapında yaklaşık 10 binde birken, Türkiye’de bu oran 7 binde bir civarında.
Motor sinir hücrelerinin bir mutasyon nedeniyle SMN (Survival of Motor Neuron) proteinini yeterli miktarda üretememesi nedeniyle oluşan bu hastalık, uzun yıllar tüm dünyada bebek ölümlerine yol açan genetik geçişli hastalıklar arasında ilk sıradaydı.
Hastalığın en ağır seyreden türü “Tip 1 SMA”. Bu hastalar baş kontrolü, kol-bacak hareketleri, dönme, yürüme gibi becerilerini kaybediyor, yutkunma ve emme gibi işlevleri de yerine getirilemiyor. Ayrıca ömür boyu cihaza bağlı şekilde yaşamlarını sürdürülebiliyor. Çoğu SMA Tip 1 hastası uzun süre hayatta kalamıyor.
